La toxina botulínica se recomienda como una opción para la profilaxis de dolores de cabeza en los adultos con migraña crónica (definida como dolores de cabeza un mínimo de 15 días por mes, durante tres meses, de los cuales al menos ocho días tienen características de migraña) y que no han respondido adecuadamente o que son intolerantes a los medicamentos preventivos orales de la migraña.
La toxina bloquea la liberación de neurotransmisores relevantes en la transducción del dolor como el péptido relacionado con el gen de la calcitonina, glutamato y sustancia P. Esto produce una inhibición de la inflamación neurogénica y, secundariamente, de la sensibilización periférica, con lo que se reducen las señales dolorosas periféricas al sistema nervioso central y, de esta forma, se reduce la sensibilización central, que es lo que finalmente explica la cronificación de la migraña.